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自2016年5月2日韩春雨作为通讯作者的“基因编辑技术NgAgo”论文发表引起关注、5月底质疑的声音开始出现，韩春雨实验的可重复争议，不仅科学界议论纷纷，在社会层面也引发了相关讨论。那么，基因编辑技术到底是一项怎么样的技术呢？为什么它这样备受瞩目？今天我们就一起去扒一扒基因编辑技术的“真面目”！基因编辑技术到底是个什么鬼？首先我们先介绍一下基因编辑的概念。实际上，“基因编辑”这四个字是比较简化的，严格来说我们应该称它为“基因组定点编辑技术”。这里我们要注意两个关键词，一个是“基因组”，它要在细胞核的基因组里面。另一个是“定点编辑”，因为在细胞核的基因组里面，不同的基因都有不同的位点。如果我们不是说在特定的基因组位点进行编辑的话，实际上和我们现在讨论的这个技术就大相径庭了。因为有很多其他技术可以改变细胞内的DNA组成。比如线粒体基因替代技术。还有一个就是用重组过的特异性病毒引入外源基因，但是它不能够定点，它是随机放到基因组里面的，这和我们今天要讨论的基因编辑技术都是不一样的。基因编辑技术，也就是“基因组定点编辑技术”，这个技术指的是对特定DNA片段的敲除、加入以及定点突变。基因编辑技术的历史实际上，基因编辑技术不是一个新的概念，早在90年代就开始有了。到目前为止，已经经历了三代。第一代基因编辑技术就是同源重组建立动物基因敲除（knock-out），基因敲入（knock-in）的基因突变模型。顾名思义，基因敲除（knock-out）指的是把原有的动物基因组的某些基因通过一定的技术把它从动物基因组里敲除出去；基因敲入（knock-in）则是在动物基因组某个位点上把原本不存在的基因通过一定的技术把它整合进去。基因敲除（knock-out）和基因敲入（knock-in）是通过DNA同源重组技术来完成的。这是一个非常复杂的技术。如果要做成一个成功的动物基因敲除（knock-out），基因敲入（knock-in）的基因突变模型，大概需要花费2到3年的时间，投入的资金也比较多。另外，这个技术一般来说是用于建立遗传疾病研究的动物模型，很难用于临床或者说大面积应用在农业畜牧业方面。第二代基因编辑技术是ZFN,TALEN技术。这两个技术的原理都是通过DNA核酸结合蛋白和核酸内切酶结合在一起建立一个系统。因为这些蛋白可以识别一定的核苷酸序列，通过一定设计形成的系统可以对特定的基因进行基因敲除和基因突变。第三代基因编辑技术就是最近非常火的CRISPR/Cas9 系统。它的原理就是利用核糖体结构来进行基因编辑。CRISPR/Cas9 系统经过一定的设计可以结合到靶基因上，然后对这个靶基因进行敲除、定点突变或者引入新的外源基因，来进行基因编辑。为什么第三代基因编辑技术备受瞩目？确切地说，这三代基因编辑技术到目前为止都存在一定的技术局限性。第一个比较明显的局限性就是脱靶效应。那什么是脱靶效应呢？比如原本设计是对某一个DNA靶点进行基因编辑，但是一直找一直找，却没有找到正确的靶点，实际上却跑到这个点组成相似的位点去了，这就出现了脱靶。第二个我们关注的问题就是编辑效率。任何技术都有一定的编辑效率。第三代基因编辑技术的效率要比第二代基因编辑技术高，这也是我们为什么对这三代基因编辑技术这么感兴趣的原因。还有一个问题就是基因编辑技术对同一基因可能会造成不同的基因突变类型。不同的基因突变类型混合在一起，会让检测工作变得复杂很多。在这点上，第三代基因编辑技术同样表现不俗，要比这二代基因编辑技术好很多。总的来说，为什么第三代基因编辑技术这么受大家的关注？主要得益于它以下几个优点：一是它的设计比较简单；二是它的效率比较高；三是它的价格相对便宜些；四是它的应用范围更广泛些，能针对的靶基因是比较多的。基因编辑技术有什么用?我们研究基因编辑技术，那基因编辑技术到底可以应用在哪些方面呢？主要有以下这几个方面：第一个就是可以形成不同基因型的动物模型，这从第一代基因编辑技术就开始做了。建立不同基因型的动物模型的意义在于，对遗传性疾病，这些基因和疾病之间的关系，这些模型可以给出一个比较确切的答案。这对研究遗传性疾病具有重大意义，这也是为什么大家从第一代开始就密切关注基因编辑技术的发展了。第二个主要是应用在动植物育种。不同的物种的同一个基因上，可能会存在不同的SNP。不同的SNP对正常的生理功能影响是不大的，但是却会影响一定的表型。比如水稻是不是就会更高产一些，动物的瘦肉是不是更多一些等等表型。有了基因编辑技术，在育种的过程中，我们就可以对我们最想要的某一个基因进行单点突出，以实现效益的最大化。目前为止，第三代基因编辑技术效率相比于前两代技术来说是最高的。还有一个就是对遗传疾病的治疗比较有用。目前来说，基因编辑技术主要是用在人源性的细胞上面，临床还没有用到。我们知道，很多遗传疾病都和细胞的突变有关。如果说利用基因编辑技术，我们能够把致病的基因转换成正常的基因的话，那么对家族有遗传病史的人来说，这将是一个福音。但是现在的基因编辑技术离临床治疗还远。要应用到临床上需要考虑很多问题，比如这个系统的毒性怎么样？它进去以后会不会引起什么免疫反应？因为现在基因编辑技术还存在脱靶效应，如何对我们要编辑的基因进行准确地定位是个大问题。这些都是需要研究清楚才能上临床的。（作者：胡昕华，中国科学院神经科学研究所博士。感谢中国科学技术大学化学博士，中国科学技术大学合肥微尺度物质科学国家实验室副研究员，科技与战略风云学会会长袁岚峰的推荐，原创作品，转载请注明出自知识就是力量微信公众号）（图片来自网络）编辑：刘伟琼本文系原创作品，商业合作及转载请联系 投稿请联系 ?
基因编辑可以应用在生物科学领域，来帮助人类解决一些难以解决的疾病。对人体是有益的。
首先要从基因组的结构入手，再从基因组的结构是如何影响基因的表达来分析，下来就是基因表达的产物--蛋白了。蛋白具有众多的生理学功能：可以作为结构蛋白，也可以作为酶而催化生化反应等等重要的作用。最后就是代谢产物了，在酶的催化作用下会产生众多的代谢产物。这些代谢产物的水平变化可以反馈，反过来可以影响或者调控基因及蛋白的表达，最终还可以影响代谢产物自身的水平变化。 基因组编辑技术的优点就是可以从基因组水平来改变人类的遗传性状，解决目前困扰人类的疾病等问题。 弊端是目前基因组研究还没有将基因组中许多组件的作用及特性完全阐述清楚，所以基因组的编辑可能会产生一些完全相反的结果或者是一些未知的不理想的结果。 自己发挥一下吧。
什么是基因编辑技术
它主要在一些基因工程上应用，所以在这方面的话，一定要注意在在一些转基因的食品当中和作用当中。
首先要从基因组的结构入手，再从基因组的结构是如何影响基因的表达来分析，下来就是基因表达的产物--蛋白了。蛋白具有众多的生理学功能：可以作为结构蛋白，也可以作为酶而催化生化反应等等重要的作用。最后就是代谢产物了，在酶的催化作用下会产生众多的代谢产物。这些代谢产物的水平变化可以反馈，反过来可以影响或者调控基因及蛋白的表达，最终还可以影响代谢产物自身的水平变化。 基因组编辑技术的优点就是可以从基因组水平来改变人类的遗传性状，解决目前困扰人类的疾病等问题。 弊端是目前基因组研究还没有将基因组中许多组件的作用及特性完全阐述清楚，所以基因组的编辑可能会产生一些完全相反的结果或者是一些未知的不理想的结果。 自己发挥一下吧。
什么是基因编辑技术
基因编辑可以应用在生物科学领域，来帮助人类解决一些难以解决的疾病。对人体是有益的。
矮牵牛是遗传转化研究最深入的花卉作物。目前对郁金香、吊兰、石蒜、百合、朱顶红、水仙、唐菖蒲、鸭趾草、花烛、花叶芋、石带兰、伽蓝菜、丝石竹、香石竹、罂粟、金鱼草、非洲菊、菊花、月季等花卉的遗传转化也有报道，部分花卉获得分子证据的转基因植株。但目前花卉遗传转化研究主要集中于矮牵牛、菊花、香石竹、唐菖蒲、郁金香、百合等重要花卉。花卉遗传转化中涉及到的目的基因主要有以下种类：花色相关基因、花期相关基因、光温周期相关基因、形态相关基因、叶色相关基因、芳香相关基因、乙烯合成相关基因、抗性（包括抗寒、旱、热、病、虫、盐碱、除草剂及其他不利因子的性状）相关基因、光合色素基因、固氮基因、发光基因、性别控制基因等等。目前在花卉基因工程上成功利用的只有几种，如花色素合成相关基因（chalcone：synthase：，CHS，类黄酮合成的关键酶——苯基苯烯酮合成酶；反义CHS，anti-sense：chalcone：synthase基因）、形态建成基因、抗虫基因、抗除草剂基因（转抗除草剂的EPSP合成酶基因矮牵牛）、乙烯合成抑制基因等。自1988年果树的基因遗传转化研究首先在核桃上取得突破，相继在核桃（美洲山核桃）、苹果、桃、洋李、葡萄、猕猴桃、甜橙、橙、柠檬、柑橘、芒果、木瓜、树番茄、草莓、梨、欧洲李、杏、樱桃、香蕉、树莓、西番莲、番木瓜等多种果树上获得了转化体或转基因植株。国内外众多学者对蔬菜作物的遗传转化进行了大量的工作，以番茄为代表的蔬菜作物基因工程研究取得了一系列重要进展。目前获得转基因植株的蔬菜作物主要有：番茄、马铃薯、芹菜、胡萝卜、茴香、菊苣、生菜、甘蓝、花椰菜、青花菜、白菜、黄瓜、西葫芦、菜豆、鹰嘴豆、豌豆、芦笋、茄子等。涉及的园艺性状主要包括抗病、抗除草剂、抗虫、雄性不育、单性结实及果实的延熟保鲜等方面。
通过克隆技术在老鼠身上培育出人的耳朵 转基因作物 人造血浆
转基因动物，绵羊‘多利’
1．与医药卫生 （1）生产基因工程药品 ①优点：高质量、低成本 ②举例：胰岛素、干扰素、乙肝疫苗等60多种 （2）基因诊断 ①含义：用放射性同位素、荧光分子等标记的DNA分子做探针，利用DNA分子杂交原理，鉴定被检测标本上的遗传信息，达到检测疾病的目的。 ②举例：用DNA探针检测出肝炎患者的病毒，为诊断提供了一种快速简便方法。 ③成果：已能够检测出肠道病毒、单纯疱疹病毒等多种病毒；在诊断遗传病方面发展尤为迅速；在肿瘤诊断中的应用取得重要成果。 （3）基因治疗 ①含义：把健康的外源基因导入有基因缺陷的细胞中，达到治疗疾病的目的。 ②举例：半乳糖血症（病因、研究成果） ③发展前景：许多遗传病及疑难病症将被人类征服。 2．与农牧业、食品工业 （1）农业：培育高产、优质或具特殊用途的动植物新品种。 （2）畜牧养殖业：培育体型巨大（如超级小鼠、超级绵羊、超级鱼等）、品质优良（如具有抗病能力、高产仔率、高产奶率和高质量的皮毛等）的转基因动物；利用外源基因在哺乳动物体内的表达获得人类所需要的各种物质，如激素、抗体及酶类等。 （3）食品工业：为人类开辟新的食物来源。 3．与环境保护 （1）用于环境监测：用DNA探针可检测饮水中病毒的含量 ①方法：使用一个特定的DNA片段制成探针，与被检测的病毒DNA杂交，从而把病毒检测出来。 ②特点：快速、灵敏 （2）用于被污染环境的净化：分解石油的“超级细菌”；“吞噬”汞和降解土壤中DDT的细菌；能够净化镉污染的植物；构建新的杀虫剂；回收、利用工业废物等。
矮牵牛是遗传转化研究最深入的花卉作物。目前对郁金香、吊兰、石蒜、百合、朱顶红、水仙、唐菖蒲、鸭趾草、花烛、花叶芋、石带兰、伽蓝菜、丝石竹、香石竹、罂粟、金鱼草、非洲菊、菊花、月季等花卉的遗传转化也有报道，部分花卉获得分子证据的转基因植株。但目前花卉遗传转化研究主要集中于矮牵牛、菊花、香石竹、唐菖蒲、郁金香、百合等重要花卉。花卉遗传转化中涉及到的目的基因主要有以下种类：花色相关基因、花期相关基因、光温周期相关基因、形态相关基因、叶色相关基因、芳香相关基因、乙烯合成相关基因、抗性（包括抗寒、旱、热、病、虫、盐碱、除草剂及其他不利因子的性状）相关基因、光合色素基因、固氮基因、发光基因、性别控制基因等等。目前在花卉基因工程上成功利用的只有几种，如花色素合成相关基因（chalcone：synthase：，CHS，类黄酮合成的关键酶——苯基苯烯酮合成酶；反义CHS，anti-sense：chalcone：synthase基因）、形态建成基因、抗虫基因、抗除草剂基因（转抗除草剂的EPSP合成酶基因矮牵牛）、乙烯合成抑制基因等。自1988年果树的基因遗传转化研究首先在核桃上取得突破，相继在核桃（美洲山核桃）、苹果、桃、洋李、葡萄、猕猴桃、甜橙、橙、柠檬、柑橘、芒果、木瓜、树番茄、草莓、梨、欧洲李、杏、樱桃、香蕉、树莓、西番莲、番木瓜等多种果树上获得了转化体或转基因植株。国内外众多学者对蔬菜作物的遗传转化进行了大量的工作，以番茄为代表的蔬菜作物基因工程研究取得了一系列重要进展。目前获得转基因植株的蔬菜作物主要有：番茄、马铃薯、芹菜、胡萝卜、茴香、菊苣、生菜、甘蓝、花椰菜、青花菜、白菜、黄瓜、西葫芦、菜豆、鹰嘴豆、豌豆、芦笋、茄子等。涉及的园艺性状主要包括抗病、抗除草剂、抗虫、雄性不育、单性结实及果实的延熟保鲜等方面。
基因编辑可以应用在生物科学领域，来帮助人类解决一些难以解决的疾病。对人体是有益的。
转基因动物，绵羊‘多利’
基因编辑技术，可以用于编辑动植物甚至病毒的基因。通过改变基因让其改变性状，对人来说当然是有益的，不过目前这个技术并不完善。如果人类真正的掌握了基因编辑技术，那么就相当于掌握了任何物种的生物源代码，可以随意改变其性状向人类有益的地方发展。